John Hopkins Medicine’dan araştırmacılar, yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD) için alışılmadık bir tedavi uygulaması geliştirdiler: Deneysel bir gen terapisi kullanarak bir virüse hastalığı baskılatabilecek gen yerleştirdiler ve bu virüsü retinaya enjekte ettiler.

Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD), retinayı besleyen atar damarların sertleşmesiyle oluşan bir rahatsızlık. John Hopkins Medicine’daki araştırma grubu, bu hastalığın nadir rastlanan bir çeşidi olan ıslak tip AMD’nin tedavisi için çalışmalar gerçekleştiriyorlardı. Takım, aşırı aktif halde olan ve Vasküler Endotelyal Büyüme Faktörü (VEGF) adı verilen proteini baskılarlarsa, bu hastalığı durdurabileceklerini biliyorlardı.

Daha önce başka araştırmacılar, aylık olarak gerçekleştirilen göz enjeksiyonlarıyla bu proteini baskılamayı başarmışlardı fakat hastalığın geri dönmemesi için hastaların ömürleri boyunca her ay bu enjeksiyonu yaptırmaları gerekiyordu. John Hopkins’teki takım ise tek bir enjeksiyonla bu sorunu çözebilmeyi tasarladı.

Bu noktada takım alışılmadık bir yöntem geliştirdi: VEGF’yi baskılayabilecek başka bir protein olan sFLT01’in üretimini aktive eden bir gen, basit bir soğuk algınlığı virüsü olan AAV2’ye yüklenerek hastalara enjekte edildi. Virüsün geni yerleştirmesinden sonra hücrelerin ürettiği sFLT01, VEGF’nin anormal kan damarı üretmesini ve sızmaları önledi.

Yöntem umut vadediyor

Yöntemin test edilmesi için ıslak AMD’ye sahip, 50 yaş üstü 19 erkek ve kadına virüs enjekte edildi. Hastalardan 4’ünün, tek bir enjeksiyonla büyük bir gelişme gösterdiği ve hastalıklarının durduğu görüldü. Hastaların bir kısmında da sıvı oluşumunun azaldığı gözlemlendi.

Tedavi hastaların hiçbirinde herhangi bir yan etki yaratmazken, bazı hastalar tedaviye cevap vermedi. Bu hastaların vücutlarının AAV2’ye karşı antikor oluşturduğu ve bu sebeple AAV2’nin kendisine yüklenen geni bırakmayı başaramadığı belirtildi.

Bilim insanları, henüz çok küçük bir grup üzerinde test edilen yöntemin eksikleri olsa da sunduğu yeni yaklaşımla ileride yapılacak çalışmalar için umut vadettiğini dile getiriyorlar.

https://futurism.com/an-experimental-gene-therapy-uses-viruses-to-stop-age-related-blindness/