Nature dergisinde yayımlanan yeni bir araştırmada, ilk başarılı embriyo geni düzenlemesi hakkında daha önce yayımlanan raporlar doğrulandı. Tartışmalı da olsa bu tedavi yönteminin gelecekte gen bozukluğuyla ilgili olan 10.000 hastalığa çare olabileceği düşünülüyor.

Mutant Genleri Düzeltme

Geçtiğimiz hafta ortalıkta doktorların ilk kez insan embriyosu genini düzenledikleriyle ilgili haberler dolaşmaya başladı. Bu dikkat çeken başarı, dünyanın en etkili gen düzenleme aracı CRISPR’ın güçlü potansiyelini doğruladı. Şimdi ise bu araştırmanın detayları Nature dergisinde yayımlandı.

Bu işlem, tek hücreli embriyoların DNA’sını düzeltmek için CRISPR kullanılarak MYBPC3 geninin çıkarılmasıyla gerçekleştirildi. Bu genin, her 500 kişiden 1’ini etkileyen bir kalp hastalığı olan HipertrofikKardiyomiyopati’ye (HCM) neden olduğu biliniyor. HCM’ninsemptomları, ani kalp durması ile ölüme yol açana kadar belirlenemediği için bilinen herhangi bir tedavisi veya ilacı yok.

Araştırmacılar 12 sağlıklı kadın embriyosu ve bir MYBOC3 geni taşıyan erkek spermi ile çalışmaya başladılar. Sperm yumurtalara enjekte edildiğinde bozulmuş gen CRISPR ile yenilendi.

Sonuç olarak, embriyolar bölünerek çoğaldıkça, birçoğu kendilerini kadın donörlerin genetik materyallerinden düzenlenmemiş genler kullanarak onardı ve oluşan hücrelerin toplam yüzde 72’si düzeltildi. Üstelik araştırmacılar DNA üzerinde “hedef dışı” etkiler de fark etmediler.

Yeni Bir Çağ mı Açılıyor?

Mitalipov basın açıklamasında, “Basit ya da değil bu gelişme çok dikkat çekici. Çünkü bu teknik kullanılarak kalıtsal hastalığın ailedeki ve gelecekte de tüm insan popülasyonuüzerindeki etkisi azaltılabilir” dedi.

Bununla birlikte, gen düzenlemesi tartışmalı bir çalışma alanı ve araştırmacıların çalışmaları germ hücrelerindeki değişiklikleri de içeriyor, bu da değişikliklerin gelecek nesillere aktarılabileceği anlamına geliyor.

10,000’den fazla rahatsızlık tek bir genetik bozuklukla bağlantılı ve araştırmacılar çalışmalarına devam ederken, bir sonraki hedeflerinin meme kanserinin büyümesiyle ilişkili bir gen olan BRCA olduğunu belirttiler.

Mitalipov, tekniğinin bir gün genetik hastalıkların birçoğunu tedavi etmek ve milyonlarca insanın hayatını kurtarmak için kullanılabileceğini umuyor.

Kaynak:Futurism